创新药物是国际竞争最为激烈的领域之一，因其反映了一个国家生命科学领域的综合实力而受到高度重视。其中有机小分子是当前创新药物最重要的来源，研究者可以通过将小分子化学合成或天然产物修饰构建多样性化合物库，并通过现代筛选模型发现新的先导化合物，这些仍是21世纪新药研究的重要路径。2023年3月16日，北京大学药学院焦宁教授做客才斋讲堂，他以合成化学的视角探讨了药物创新和发现的问题，并向师生分享在此过程中完成的一些药物发现研究。

　　焦宁教授主讲才斋讲堂第243讲

　　在简要介绍北京大学药学院的发展沿革后，焦宁教授以生物技术革命浪潮为切入点，站在全球发展的角度介绍了药物研究和开发的历史，强调了新药研发对人类社会的贡献——“没有发明合成各种抗生素和大量新药物的技术，人类平均寿命要缩短25年”。不过我们也需要认识到药物研发面临着高难度、高投入、高风险和周期长等问题，而先导化合物发现是创新药物开发的决速步骤，其背后也隐藏着高回报的重要机遇。

　　焦宁教授认为，目前全球各式各样的生物技术创新引领药物开发，例如以易瑞沙为代表的个性化药物开发技术、基因编辑技术以及3D打印技术等都在一定程度上为药物开发提供了新的技术支持与创新思路。　

　　焦宁教授接着将视角转至国内，向师生们简要介绍了我国医药产业与新药研发的态势。在以“从仿制为主走向创新为主，从制药大国走向医药强国”的战略目标指引下，目前我国医药市场规模已位列世界第二，化学创新药正在逐渐缩短与国际的差距，中药现代化进程也有所加速。　

讲座现场

　　随后，结合自身研究方向，焦宁教授重点向师生们分享了两个药物分子修饰改造促成新药发现的案例。其一为糖尿病合并非酒精性脂肪肝病候选药物的机制研究，其二为基于靶点的抗新冠病毒治疗药物的发现研究。这些案例生动地向我们展示了药物发现与创新过程中的机遇与挑战。

　　讲座最后，同学们就医药研发成本、中美药物研发领域的合作与竞争、联合用药的风险和挑战等问题与焦宁教授进行了热烈的交流与沟通。

撰稿：肖济瀚

摄影：陈紫琛